Mit dem 14. Änderungsgesetz zum Arzneimittelgesetz (AMG) wurde der "Compassionate Use" in das nationale Arzneimittelrecht aufgenommen und durch das Gesetz zur Änderung arzneimittelrechtlicher und anderer Vorschriften vom 17. Juli 2009 modifiziert. § 21 Abs. 2 AMG sieht unter Nr. 6 vor:
"(2) Einer Zulassung bedarf es nicht für Arzneimittel, die […]
6. unter den in Artikel 83 der Verordnung (EG) Nr. 726/2004 genannten Voraussetzungen kostenlos für eine Anwendung bei Patienten zur Verfügung gestellt werden, die an einer zu einer schweren Behinderung führenden Erkrankung leiden oder deren Krankheit lebensbedrohend ist, und die mit einem zugelassenen Arzneimittel nicht zufrieden stellend behandelt werden können; dies gilt auch für die nicht den Kategorien des Artikels 3 Absatz 1 oder 2 der Verordnung (EG) Nr. 726/2004 zugehörigen Arzneimitteln; Verfahrensregelungen werden in einer Rechtsverordnung nach § 80 bestimmt. […]"
Die näheren Einzelheiten zum Anzeigeverfahren finden Sie nachfolgend auf dieser Seite.
Mit Wirkung zum 22. Juli 2010 ist die Verordnung über das Inverkehrbringen von Arzneimitteln ohne Genehmigung oder ohne Zulassung in Härtefällen (Arzneimittel-Härtefall-Verordnung) in Kraft getreten. Durch die Verordnung ist das Verfahren zur bestätigten Anzeige eines Arzneimittel-Härtefallprogramms durch die Bundesoberbehörden eingeführt und geregelt worden. BfArM und PEI sind damit für Härtefallprogramme im Rahmen ihrer Zuständigkeit nach § 77 AMG die zuständigen Bundesoberbehörden. Die Arzneimittel-Härtefall-Verordnung gilt nur für Arzneimittel-Härtefallprogramme, d.h. Programme, die zur Behandlung von Gruppen von Patienten intendiert sind. Die Behandlung eines individuellen Einzelfalls ist nicht Gegenstand der Arzneimittel-Härtefall-Verordnung und des damit verbundenen Anzeigeverfahrens bei den Bundesoberbehörden.
Ob die Voraussetzungen der Arzneimittel-Härtefall-Verordnung vorliegen, kann anhand des nachfolgenden Entscheidungsdiagramms geprüft werden:
Das BfArM stellt einen Leitfaden zur Anzeige von Arzneimittel-Härtefallprogrammen zur Verfügung. Dieser beinhaltet auch Informationen zur Einreichung einer Anzeige und zu den erforderlichen Sicherheitsberichten. Für die Anzeige bitten wir das vom BfArM zur Verfügung gestellte Formular zu nutzen.
Anzeigen zu Härtefallprogrammen im Zuständigkeitsbereichs des BfArM richten Sie bitte in schriftlicher Form an folgende Adresse:
Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM)
- Klinische Prüfungen/GCP -
Kurt-Georg-Kiesinger-Allee 3
53175 Bonn
Anfragen per E-Mail richten Sie bitte an folgende Adresse: ct@bfarm.de
Wir möchten auf diesem Wege darüber informieren, dass alle Einreichungen zu Arzneimittel-Härtefallprogrammen (z.B. Neuanzeigen Änderungsanzeigen; Nachlieferungen etc.) ab sofort elektronisch über die Common European Submission Platform (CESP) eingereicht werden können. Eine detaillierte Anleitung hierfür finden Sie auf unserer Homepage. Die Einreichung über CESP ersetzt das Senden einer Anzeige in Papierform sowie das Senden von CDs oder DVDs.
Wir weisen darauf hin, dass ab Inkrafttreten der AMHV alle neuen Arzneimittel-Härtefallprogramme gemäß § 4 AMHV erst nach Zugang einer Bestätigung der Anzeige durch die zuständige Bundesoberbehörde von der verantwortlichen Person begonnen werden dürfen.
Die Liste mit den aktuell laufenden angezeigten Arzneimittel-Härtefallprogramme finden Sie hier:
Die AMHV verlangt in § 6 Absatz 1 Nr. 1 AMHV die elektronische Meldung von Verdachtsfällen schwerwiegender Nebenwirkungen an die zuständige Bundesoberbehörde. Die Anzeigepflicht gegenüber dem BfArM gilt als erfüllt, wenn die Nebenwirkung an die EudraVigilance-Datenbank der EMA gemeldet wird.
Informationen zur Verordnung
Die Europäische Arzneimittelagentur EMA veröffentlicht Stellungnahmen zu "Compassionate Use"-Programmen (Arzneimittel-Härtefallprogramme) sowie eine entsprechende Fragen&Antworten-Liste auf ihren Internetseiten.