Arzneimittel

sind entsprechend §2 Abs. 1 AMG Stoffe und Zubereitungen aus Stoffen, die dazu bestimmt sind, durch Anwendung am oder im menschlichen oder tierischen Körper

1. Krankheiten, Leiden, Körperschäden oder krankhafte Beschwerden zu heilen, zu lindern, zu verhüten oder zu erkennen,
2. die Beschaffenheit, den Zustand oder die Funktionen des Körpers oder seelische Zustände erkennen zu lassen,
3. vom menschlichen oder tierischen Körper erzeugte Wirkstoffe oder Körperflüssigkeiten zu ersetzen,
4. Krankheitserreger, Parasiten oder körperfremde Stoffe abzuwehren, zu beseitigen oder unschädlich zu machen oder
5. die Beschaffenheit, den Zustand oder die Funktionen des Körpers oder seelische Zustände zu beeinflussen.

Klinische Prüfungen bei Menschen

sind entsprechend §4 Abs. 23 AMG „jede am Menschen durchgeführte Untersuchung, die dazu bestimmt ist, klinische oder pharmakologische Wirkungen von Arzneimitteln zu erforschen oder nachzuweisen oder Nebenwirkungen festzustellen oder die Resorption, die Verteilung, den Stoffwechsel oder die Ausscheidung zu untersuchen, mit dem Ziel, sich von der Unbedenklichkeit oder Wirksamkeit der Arzneimittel zu überzeugen."

Prüfpräparat

Definition von Prüfpräparaten

Entsprechend der GCP-V §3 (3) sind Prüfpräparate „Darreichungsformen von Wirkstoffen oder Placebos, die in einer klinischen Prüfung am Menschen getestet oder als Vergleichspräparate verwendet oder zum Erzeugen bestimmter Reaktionen am Menschen eingesetzt werden. Hierzu gehören Arzneimittel, die nicht zugelassen sind, und zugelassene Arzneimittel, wenn diese im Rahmen einer klinischen Prüfung am Menschen in einer anderen als der zugelassenen Darreichungsform oder für ein nicht zugelassenes Anwendungsgebiet oder zum Erhalt zusätzlicher Informationen über das zugelassene Arzneimittel eingesetzt werden“.

Prüfpräparate sind daher folgende Arzneimittel:

1. Innerhalb der EU zugelassene Arzneimittel, sofern diese innerhalb der klinischen Prüfung getestet werden¹.

2. Innerhalb der EU zugelassene Arzneimittel, sofern diese als Vergleichspräparate verwendet werden.

3. Nicht innerhalb der EU zugelassene Arzneimittel².

4. Provokationssubstanzen.

5. Plazebos.

¹ Arzneimittel werden immer dann in der klinischen Prüfung getestet, sofern diese auch innerhalb der Zielkriterien (primär, sekundär oder tertiär) aufgeführt sind.

² Hierunter zählen auch Arzneimittel, welche innerhalb der ICH-Region zugelassen sind.

Keine Prüfpräparate sind Arzneimittel, sofern diese innerhalb der EU zugelassen sind und

1. Nicht innerhalb dieser klinischen Prüfung getestet werden oder
2. Nicht als Vergleichspräparate eingesetzt werden.

Dies sind in der Regel Bedarfsmedikationen, Hintergrundtherapien und Diagnostika.

Guidance on investigational medicinal products (IMPs) and non investigational medicinal products (NIMPs)

Bedarfsmedikationen

Die Bedarfsmedikation wird innerhalb des Prüfplanes als erlaubte Komedikation aufgeführt und kann dem betroffenen Personen bei Bedarf verabreicht werden. In der Regel wird der Gebrauch notwendig bei unzureichendem therapeutischem Effekt (z.B. Paracetamol bei unzureichendem analgetischen Effekt), bei Auftreten von Nebenwirkungen (z.B. Wachstumsfaktoren bei zytotoxischen Substanzen) oder Notfallsituationen. Hierunter fallen aber auch Arzneimittel, welche prophylaktisch (z.B. Antiemetika bei Chemotherapien) gegeben werden.

Hintergrund- oder Standardtherapie

Die Definition einer Standardtherapie erfolgt unabhängig davon, ob dieses Arzneimittel für diese Indikation auch zugelassen ist. Damit wird also auch der „off-label-use“ erlaubt. Die Standardtherapie muss innerhalb der aktuellen Therapie-Leitlinien aufgeführt sein.

Üblich sind Hintergrundtherapien z.B. bei HIV-Studien (im Rahmen einer HAART) oder onkologischen Studien. Standardtherapien sind z.B. auch Medikationen, welche die Patienten auch vor der klinischen Prüfung erhalten haben (z.B. Metformin bei Diabetes mellitus oder L-Dopa bei M. Parkinson).

Hilfe für die Entscheidung Prüfpräparat ja/nein

Frage 1: Wird das Arzneimittel innerhalb der klinischen Prüfung angewendet?

Ja Gehe weiter zu Frage 2.

Nein Das Arzneimittel ist nicht als Prüfpräparat zu bezeichnen.

Frage 2: Ist das Arzneimittel innerhalb der EU zugelassen?

Ja Gehe weiter zu Frage 3.

Nein Das Arzneimittel ist als Prüfpräparat zu bezeichnen.

Frage 3: Wird das Arzneimittel innerhalb der Zielkriterien aufgeführt?

Ja Das Arzneimittel ist als Prüfpräparat zu bezeichnen.

Nein Gehe weiter zu Frage 4.

Frage 4: Wird das Arzneimittel als Vergleichspräparat verwendet?

Ja Das Arzneimittel ist als Prüfpräparat zu bezeichnen.

Nein Gehe weiter zu Frage 5.

Frage 5: Wird das Arzneimittel als Provokationssubstanz verwendet?

Ja Das Arzneimittel ist als Prüfpräparat zu bezeichnen.

Nein Gehe weiter zu Frage 6.

Frage 6: Wird das Arzneimittel als Bedarfsmedikation verwendet?

Ja Das Arzneimittel ist nicht als Prüfpräparat zu bezeichnen.

Nein Gehe weiter zu Frage 7.

Frage 7: Ist das Arzneimittel Standardtherapie oder wird als Hintergrundtherapie innerhalb der klinischen Prüfung eingesetzt?

Ja Das Arzneimittel ist nicht als Prüfpräparat zu bezeichnen.

Nein Gehe weiter zu Frage 8.

Frage 8: Wird das Arzneimittel als Diagnostikum innerhalb der klinischen Prüfung eingesetzt?

Ja Das Arzneimittel ist nicht als Prüfpräparat zu bezeichnen.

Provokationssubstanzen

sind Wirkstoffe, die in einer klinischen Prüfung eingesetzt werden, um bestimmte Reaktionen am Menschen zu erzeugen (Annex 13).