Aufgrund des raschen wissenschaftlichen Fortschritts gewinnen biotechnologisch hergestellte Arzneimittel zunehmend an Bedeutung. Biologische Wirksubstanzen sind meistens komplexe und häufig glykosylierte Proteine, die in lebenden Organismen (zumeist Zellen) produziert werden. Daher weisen sie naturgemäß eine gewisse Variabilität von Charge zu Charge auf. Im Gegensatz zu den klassischen kleinmolekularen und synthetisch hergestellten Arzneistoffen sind biologische Substanzen nicht allein durch ihre Molekülstruktur definiert, sondern werden darüber hinaus durch das Herstellungsverfahren selbst charakterisiert. Die Entwicklung und Zulassung biologischer Arzneimittel ist deshalb streng reglementiert, um eine stets gleichbleibende Qualität, Sicherheit und Wirksamkeit garantieren zu können.

Neben den vollständig dokumentierten Zulassungsanträgen besteht mit § 24 b Absatz 5 AMG und Artikel 10 Absatz 4 der Richtlinie 2001/83/EG die Möglichkeit biologische Arzneimittel zuzulassen, die, ähnlich wie Generika, Bezug auf ein Referenzarzneimittel nehmen können. Im Gegensatz zu Generika kann aber bei diesen biologischen Arzneimitteln aufgrund der Komplexität der Wirkstoffe und der bereits beschriebenen inhärenten Variabilität nicht davon ausgegangen werden, dass sie mit dem Referenzarzneimittel identisch sind. Daher werden sie als biotechnologisch ähnlich angesehen. Um die Wirksamkeit und Sicherheit dieser so genannten „Biosimilars“ zu gewährleisten, muss der Antragsteller nachweisen, dass die vorhandenen Abweichungen vom Referenzarzneimittel minimal sind und die Wirksamkeit und Unbedenklichkeit nicht beeinflussen. Um die „Biosimilarität“ mit dem Referenzarzneimittel zu belegen, müssen umfangreiche vergleichende analytische und häufig auch klinischen Studien vorgelegt werden.
Neben den oben beschriebenen vergleichenden Daten müssen administrative Daten, sowie die für jedes neue Arzneimittel üblichen Daten zur pharmazeutischen Qualität und die zusammenfassenden Sachverständigengutachten eingereicht werden.