Die Kernaufgaben des BfArM umfassen die Zulassung und Registrierung von Arzneimitteln, die Risikoerfassung und -bewertung von Arzneimitteln und Medizinprodukten, die Überwachung des Betäubungsmittel- und Grundstoffverkehrs sowie die Herausgabe medizinischer Kodiersysteme für das Gesundheitswesen. Auch EU-weit und International leistet das BfArM einen wesentlichen Beitrag für die Versorgung mit sicheren und wirksamen Arzneimitteln. Darüber hinaus gehört das BfArM zu den Ressortforschungseinrichtungen des Bundes und betreibt zur Erfüllung seiner Aufgaben unabhängige wissenschaftliche Forschung. Weitere Aufgaben basieren auf gesetzlichen Aufträgen, damit verbundenen Verordnungen sowie Einzelaufträgen des Bundesministeriums für Gesundheit (BMG).
