Die sogenannten "Orphan Drugs" sind Arzneimittel zur Prävention, Diagnose und Behandlung von Seltenen Erkrankungen (SE). Man nimmt an, dass Sponsoren Arzneimittel für kleine Patientenpopulationen nur widerstrebend zu den üblichen Marktbedingungen entwickeln. Um Forschung und Entwicklung dieser Orphan Drugs zu fördern, führten Behörden Anreize für die Gesundheits- und Biotechnologieindustrie ein. In der EU können Arzneimittel für schwere oder zu einer chronischen Behinderung führende Erkrankungen, die nicht mehr als 5 in 10.000 Personen betreffen, in einem freiwilligen Verfahren bei dem Komitee für Arzneimittel für seltene Leiden (Committee for orphan medicinal products, COMP) als "orphan" ausgewiesen werden. Anreize sind u.a. Gebührenreduzierung für wissenschaftliche Beratung und regulatorische Verfahren. Außerdem erfolgt eine Zulassung von Orphan Drugs grundsätzlich zentral über die europäische Zulassungsbehörde und ist nach erfolgreicher Zulassung und Aufrechterhaltung des orphan-Status mit einer Marktexklusivität gegenüber ähnlichen Arzneimitteln verbunden.
Eine Darstellung der europäischen Vorgehensweise auf dem Gebiet der SE und Orphan Drugs kann auf der Website der Europäischen Kommission oder der Europäischen Zulassungsbehörde nachgeschlagen werden.
Die Marktzulassung eines bestimmten Medikamentes auf europäischer Ebene führt leider nicht zwangsläufig zur Vermarktung in allen europäischen Ländern, so dass Orphan Drugs nicht allen europäischen Patienten gleichermaßen zugänglich sind (siehe Joint evaluation of Regulation (EC) No 1901/2006 and Regulation (EC) No 141/2000). Das Orphan-Medikament wird den jeweiligen landesspezifischen Vorgehensweisen unterzogen, die Handhabung und Preisgestaltung des Medikamentes betreffen.
Eine Beschreibung der derzeitigen nationalen Initiativen in Europa und ein Überblick über die bisher geschaffenen Anreize der Europäischen Kommission und der Europäischen Gemeinschaft ist über die Website der Europäischen Kommission über Seltene Krankheiten verfügbar.
Informationen zu Arzneimitteln, die während ihrer Entwicklung oder nach Zulassung als "orphan" ausgewiesen worden sind, sind auch im öffentlichen Register der Europäischen Zulassungsbehörde einsehbar.
Orphanet stellt darüber hinaus regelmäßig ein Verzeichnis der in Europa verfügbaren Arzneimittel für SE - auch unabhängig von der regulatorischen Ausweisung als "orphan" - zur Verfügung. Diese Liste wird monatlich aktualisiert. Orphanet gibt ebenfalls Auskunft über Orphan Drugs, die sich noch in der Entwicklungsphase befinden (Orphan Designation oder klinische Studien).
Weitere Informationen zu Orphan Drugs im BfArM