Mit dem 14. Änderungsgesetz zum Arzneimittelgesetz (AMG) wurde der "Compassionate Use" in das nationale Arzneimittelrecht aufgenommen und durch das Gesetz zur Änderung arzneimittelrechtlicher und anderer Vorschriften vom 17. Juli 2009 modifiziert. § 21 Abs. 2 AMG sieht unter Nr. 6 vor:
"(2) Einer Zulassung bedarf es nicht für Arzneimittel, die
[…]
6. unter den in Artikel 83 der Verordnung (EG) Nr. 726/2004 genannten Voraussetzungen kostenlos für eine Anwendung bei Patienten zur Verfügung gestellt werden, die an einer zu einer schweren Behinderung führenden Erkrankung leiden oder deren Krankheit lebensbedrohend ist, und die mit einem zugelassenen Arzneimittel nicht zufrieden stellend behandelt werden können; dies gilt auch für die nicht den Kategorien des Artikels 3 Absatz 1 oder 2 der Verordnung (EG) Nr. 726/2004 zugehörigen Arzneimitteln; Verfahrensregelungen werden in einer Rechtsverordnung nach § 80 bestimmt. […]"
Da bisher keine Rechtsverordnung nach § 80 AMG vorliegt, hat das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) keine Rechtsbefugnis über "Compassionate use"-Programme zu entscheiden.
Aktuelle Situation
Ein pharmazeutischer Unternehmer oder andere Personen oder Institutionen können sich bei der Durchführung eines "Compassionate use" auf die Bestimmungen des § 21 Abs. 2 Nr. 6 AMG beziehen. Mit dem Gesetz zur Änderung arzneimittelrechtlicher und anderer Vorschriften vom 17. Juli 2009 wurde klargestellt, dass die Abgabe kostenlos erfolgen muss und dass sich Compassionate Use-Programme in Deutschland auch auf andere Arzneimittel, als auschließlich die in Artikel 3 Absatz 1 oder 2 der Verordnung (EG) Nr. 726/2004 genannten Kategorien erstrecken können.
Das BfArM kann zur Zeit nur empfehlende Hinweise für "Compassionate use"-Programme geben ohne deren Erfüllung zu prüfen. Wir möchten daher auf folgende Punkte aufmerksam machen, die nach unserer Einschätzung vor der Durchführung eines "Compassionate use"-Programms erfüllt sein sollten:
- Vorliegen eines Nachweises, dass die Patienten an einer lebensbedrohenden oder zu einer schweren Behinderung führenden Krankheit leiden.
- Vorliegen eines Nachweises, dass es keine zufrieden stellende alternative Therapiemöglichkeit mit einem in der EU zugelassenen Arzneimittel gibt.
- Vorliegen eines Nachweises, dass das betreffende Arzneimittel entweder Gegenstand eines Zulassungsantrags oder Gegenstand einer noch nicht abgeschlossenen klinischen Prüfung ist.
- Berücksichtigung der "Guideline on Compassionate Use of Medicinal Products, Pursuant to Article 83 of Regulation (EC) No 726/2004".
- Zum Nachweis einer Wirksamkeit in der vorgesehenen Indikation und Sicherheit der Behandlung - Vorhandensein geeigneter Dokumente, z.B. aktuelle "Investigator’s Brochure" (Prüferinformation) mit den für die Anwendung relevanten klinischen und nicht-klinischen Daten (Studiendaten)
- Definition von Ein- und Ausschlusskriterien sowie ggf. Abbruchkriterien für das "Compassionate Use"-Programm
- Maßnahmen zur Pharmakovigilanz im "Compassionate Use"-Programm
Die Europäische Arzneimittelagentur EMA veröffentlicht Stellungnahmen zu "Compassionate Use"-Programmen sowie eine entsprechende Fragen&Antworten-Liste auf ihren Internetseiten.
EMA-Pressemitteilung zu "Compassionate Use" von Tamiflu i.v.
Hinweise der EMA zu "Compassionate Use"
"Fragen und Anworten"-Liste der EMA zu "Compassionate Use"-Programmen
Guideline on Compassionate Use of Medicinal Products, Pursuant to Article 83 of Regulation (EC) No 726/2004
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