Arzneimittel-Härtefallprogramme/Compassionate Use
- Einleitung
- Verfahren
- Bestätigte Arzneimittel-Härtefallprogramme gemäß § 4 Abs. 1 AMHV
- Weitere Informationen
Einleitung
Mit dem 14. Änderungsgesetz zum Arzneimittelgesetz (AMG) wurde der "Compassionate Use" in das nationale Arzneimittelrecht aufgenommen und durch das Gesetz zur Änderung arzneimittelrechtlicher und anderer Vorschriften vom 17. Juli 2009 modifiziert. § 21 Abs. 2 AMG sieht unter Nr. 6 vor:
"(2) Einer Zulassung bedarf es nicht für Arzneimittel, die […]
6. unter den in Artikel 83 der Verordnung (EG) Nr. 726/2004 genannten Voraussetzungen kostenlos für eine Anwendung bei Patienten zur Verfügung gestellt werden, die an einer zu einer schweren Behinderung führenden Erkrankung leiden oder deren Krankheit lebensbedrohend ist, und die mit einem zugelassenen Arzneimittel nicht zufrieden stellend behandelt werden können; dies gilt auch für die nicht den Kategorien des Artikels 3 Absatz 1 oder 2 der Verordnung (EG) Nr. 726/2004 zugehörigen Arzneimitteln; Verfahrensregelungen werden in einer Rechtsverordnung nach § 80 bestimmt. […]"
Verfahren
Mit Wirkung zum 22. Juli 2010 ist die Verordnung über das Inverkehrbringen von Arzneimitteln ohne Genehmigung oder ohne Zulassung in Härtefällen (AMHV) (Arzneimittel-Härtefall-Verordnung) in Kraft getreten. Durch die Verordnung ist das Verfahren zur bestätigten Anzeige eines Arzneimittel-Härtefallprogramms durch die Bundesoberbehörden eingeführt und geregelt worden. BfArM und PEI sind damit für Härtefallprogramme im Rahmen ihrer Zuständigkeit nach §77 AMG die zuständigen Bundesoberbehörden. Die Arzneimittel-Härtefall-Verordnung gilt nur für Arzneimittel-Härtefallprogramme, d.h. Programme, die zur Behandlung von Gruppen von Patienten intendiert sind. Die Behandlung eines indiviuellen Einzelfalls ist nicht Gegenstand der Arzneimittel-Härtefall-Verordnung und des damit verbundenen Anzeigeverfahrens bei den Bundesoberbehörden.
Ob die Voraussetzungen der Arzneimittel-Härtefall-Verordnung vorliegen, kann anhand des nachfolgenden Entscheidungsdiagramms geprüft werden:
Entscheidungsdiagramm zu Arzneimittel-Härtefallprogrammen (Größe: 61 KB)
BfArM und PEI werden in Kürze einen Entwurf zu einer gemeinsamen Bekanntmachung zur bestätigten Anzeige von Arzneimittel-Härtefall-Programmen veröffentlichen. Eine Anzeige eines Arzneimittel-Härtefall-Programms kann aber bereits jetzt vorgenommen werden. Zu Form und Inhalt verweisen wir in diesem Zusammenhang insbesondere auch auf die Amtliche Begründung zur Arzneimittel-Härtefallverordnung. Anzeigende werden gebeten, das Formular zur Anzeige eines Arzneimittel-Härtefallprogramms zu verwenden:
Formular zur Anzeige eines Arzneimitte-Härtefallprogramms nach §3 AMHV (Größe: 62 KB)
Anzeigen zu Härtefallprogrammen im Zuständigkeitsbereichs des BfArM richten Sie bitte an folgende Adresse:
Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM)
Klinische Prüfungen/GCP
Kurt-Georg-Kiesinger Allee 3
53175 Bonn
Anfragen per Email richten Sie bitte an folgende Adresse: klinpruefung@bfarm.de
Wir weisen darauf hin, dass ab Inkrafttreten der AMHV alle neuen Arzneimittel-Härtefallprogramme gemäß § 4 AMHV erst nach Zugang einer Bestätigung der Anzeige durch die zuständige Bundesoberbehörde von der verantwortlichen Person begonnen werden dürfen. Für zum Zeitpunkt des Inkrafttretens der Verordnung bereits durchgeführte Arzneimittel-Härtefall-Programme gilt die Übergangsvorschrift nach § 9 AMHV.
Bestätigte Arzneimittel-Härtefallprogramme gemäß § 4 Abs. 1 AMHV
| Arzneimittel Wirkstoff Darreichungsform Art der Anwendung Dosierung | Medizinische Indikation Patientengruppe | Datum des Zugangs der bestätigten Anzeige | Laufzeit des Härtefall- programms | Verantwortliche Person (Firma) Kontaktdaten |
|---|---|---|---|---|
Sofosbuvir (GS-7977) Wirkstoff: Sofosbuvir Filmtablette zur oralen Anwendung Dosierung: 400 mg | Patienten nach Lebertransplantation mit aggressiver rezidivierender Hepatitis C Infektion: Behandlung in Kombination mit Ribavirin und ggf. pegyliertem Interferon | 08.05.2013 | 07.05.2014 | Verantwortliche Person: Kontaktdaten: |
Aubagio® Wirkstoff: Teriflunomid Filmtablette zur oralen Anwendung Dosierung: 14 mg | Patienten mit schubförmiger Multipler Sklerose | 18.01.2013 | 17.01.2014 | Verantwortliche Person: Kontaktdaten: |
Lamazym Wirkstoff: Rekombinante, humane alpha-Mannosidase (rhLAMAN) Pulver zur Herstellung einer Infusionslösung Dosierung: 1 mg/kg KG einmal wöchentlich | alpha-Mannosidose | 27.09.2012 | 26.09.2013 | Verantwortliche Person: Kontaktdaten: |
Regorafenib Wirkstoff: Regorafenib Filmtabletten zur oralen Anwendung Dosierung: 40 mg | Patienten mit gastrointestinalen Stromatumoren (GIST) nach Progression der Erkrankung oder mit Unverträglichkeit für Imatinib und Sunitinib | 24.08.2012 | 23.08.2013 | Verantwortliche Person: Kontaktdaten: |
Dolutegravir Wirkstoff: Dolutegravir (vorliegend als Natriumsalz) Tabletten zur oralen Anwendung Dosierung: 50 mg | HIV-infizierte, erwachsene Patienten mit Integrase-Resistenz | 01.08.2012 | 31.07.2013 | Verantwortliche Person: Kontaktdaten: |
Enzalutamid (MDV3100) Wirkstoff: Enzalutamid Weichgelatinekapsel zur oralen Anwendung Dosierung: 40 mg | Männer mit metastasierendem, kastrationsresistenten Prostatakarzinom (CRPC), die mit Docetaxel behandelt wurden | 27.07.2012 | 26.07.2013 | Verantwortliche Person: Kontaktdaten: |
Revestive (Wirkstoff: Teduglutide) Pulver und Lösungsmittel zur Herstellung einer Injektionslösung zur subkutanen Anwendung s.c. Dosierung: 5 mg | Erwachsene mit Kurzdarmsyndrom | 03.05.2012 | 02.05.2013 | Verantwortliche Person: Kontaktdaten: |
Ruxolitinib (INC424) (Wirkstoff: Ruxolitinib) Tabletten zur oralen Anwendung Dosierung: 2 x 25 mg pro Tag | Primäre Myelofibrose (PMF) oder Post Polycythemia vera Myelofibrose (PPV MF) oder Post-Essentielle Thrombozythemie Myelofibrose (PET-MF) | 13.04.2012 | 17.09.2012 Grund der vorzeitigen Beendigung: Marktzulassung und Marktverfügbarkeit | Verantwortliche Person: Novartis Pharma GmbH Roonstraße 25 90429 Nürnberg Kontaktdaten: Frau Dr. Alexia Junkes Novartis Pharma GmbH Business Unit Oncology Roonstraße 25 90429 Nürnberg T.: + 49 911 273 12990 T.: + 49 1802-2323 00* Email: infoservice.novartis@novartis.com |
Zanamivir i.v. (Wirkstoff: Zanamavir 10 mg/ml) Infusionslösung zur intravenösen Anwendung | Lebensbedrohliche Influenza-Infektion | 24.03.2013 | 23.03.2014 | Verantwortliche Person: GlaxoSmithKline GmbH & Co. KG Prinzregentenplatz 9 81657 München www.glaxosmithkline.de Kontaktdaten: Herr Dr. Jens Vollmar Head Medical Therapeutic Area Vaccines Travel- and Tropical Medicine T.: + 49 177 8915213 T.: 0800-1011744 Email: GSKClinicalSupportHD@gsk.com |
ENB-0040 (Wirkstoff: Asfotase alfa) Lösung zur subkutanen Injektion s.c. Dosierung: 6 mg/kg/Woche | Erwachsenen mit sehr schwerer Hypophosphatasie (HPP) | 14.02.2013 | 08.02.2014 | Verantwortliche Person: Kontakdaten: |
TMC207 Tablette zur oralen Einnahme Dosierung: 100 mg | Patienten mit extensiv-resistenter (XDR) oder pre-XDR pulmonaler Tuberkulose, ausgelöst durch gegenüber Isoniazid, Rifampicin und entweder einem Fluorchinolone und/oder injizierbaren Zweitlinien-Antituberkulotika (Aminoglykosid oder Capreomycin) resistenten M. tuberculosis | 01.02.2013 | 31.01.2014 | Verantwortliche Person: Kontaktdaten: |
Crizotinib 250 mg (Wirkstoff: Crizotinib) | Nichtplattenepithelkarzinom der Lunge mit Translokation oder Inversion im Genlocus der anaplastischen Lymphomkinase (ALK) | 03.01.2012 | 15.11.2012 Grund der vorzeitigen Beendigung: Marktzulassung und Marktverfügbarkeit | Verantwortliche Person: Kontaktdaten: |
Vimpat (Wirkstoff: Lacosamid 10 mg/ml) Sirup zur oralen Einnahme Dosierung: bis zu 2 x 200 mg pro Tag | Schwere therapierefraktäre Epilepsieform | 10.10.2011 | 02.04.2012
| Verantwortliche Person: Kontaktdaten: |
Scenesse® 16 mg
| Erythropoetische Protoporphyrie (EPP) | 04.10.2010 | 03.10.2011
| Verantwortliche Person: Kontaktdaten: |
Abirateron-Acetat 250 mg
| Metastasiertes, kastrationsrefraktäres Prostatakarzinom nach Versagen einer Docetaxel-basierten Chemotherapie | 20.01.2011 | 16.09.2011
| Verantwortliche Person: Kontaktdaten: |
Gilenya 0,5 mg
| Schubförmig verlaufende Multiple Sklerose | 02.12.2010 | 15.04.2011
| Verantwortliche Person: Novartis Pharma GmbH Roonstraße 25 90429 Nürnberg Kontaktdaten: Herr Dr. Matthias Meergans Novartis Pharma GmbH Roonstraße 25 90429 Nürnberg T.: +49 1802 23 23 00* Mo.- Fr. 8:00-18:00 Uhr F.: +49 911 273-12160 Email: infoservice.novartis@novartis.com |
Jevtana® Konzentrat u. Lösungsmittel zur i.v. Anwendung über 1 h i.v. alle 21 Tage | Metastasiertes hormonrefraktäres Prostatakarzinom Vorgesehen für Patienten, die an einem metastasierten Prostatakarzinom leiden und nicht auf eine hormonablative Therapie ansprechen und bereits mit einer Docetaxel-haltigen Chemotherapie vorbehandelt wurden | 17.08.2010 | 07.04.2011 Grund der vorzeitigen Beendigung: Marktzulassung und Marktverfügbarkeit | Verantwortliche Person: Kontaktdaten: Sanofi-Aventis Deutschland GmbH |
*0,06€ pro Anruf aus dem deutschen Festnetz; max. 0,42€ pro Minute aus dem deutschen Mobilfunknetz
Download:
Weitere Informationen
Informationen zur Verordnung
Europäische Arzneimittelagentur
Die Europäische Arzneimittelagentur EMA veröffentlicht Stellungnahmen zu "Compassionate Use"-Programmen (Arzneimittel-Härtefallprogramme) sowie eine entsprechende Fragen&Antworten-Liste auf ihren Internetseiten.
Hinweise der EMA zu "Compassionate Use"
"Fragen und Anworten"-Liste der EMA zu "Compassionate Use"-Programmen