Arzneimittel-Härtefallprogramme/Compassionate Use
- Einleitung
- Aktuelles
- Bestätigte Arzneimittel-Härtefallprogramme gemäß § 4 Abs. 1 AMHV
- Weitere Informationen
Einleitung
Mit dem 14. Änderungsgesetz zum Arzneimittelgesetz (AMG) wurde der "Compassionate Use" in das nationale Arzneimittelrecht aufgenommen und durch das Gesetz zur Änderung arzneimittelrechtlicher und anderer Vorschriften vom 17. Juli 2009 modifiziert. § 21 Abs. 2 AMG sieht unter Nr. 6 vor:
"(2) Einer Zulassung bedarf es nicht für Arzneimittel, die […]
6. unter den in Artikel 83 der Verordnung (EG) Nr. 726/2004 genannten Voraussetzungen kostenlos für eine Anwendung bei Patienten zur Verfügung gestellt werden, die an einer zu einer schweren Behinderung führenden Erkrankung leiden oder deren Krankheit lebensbedrohend ist, und die mit einem zugelassenen Arzneimittel nicht zufrieden stellend behandelt werden können; dies gilt auch für die nicht den Kategorien des Artikels 3 Absatz 1 oder 2 der Verordnung (EG) Nr. 726/2004 zugehörigen Arzneimitteln; Verfahrensregelungen werden in einer Rechtsverordnung nach § 80 bestimmt. […]"
Aktuelles
Mit Wirkung zum 22. Juli 2010 ist die Verordnung über das Inverkehrbringen von Arzneimitteln ohne Genehmigung oder ohne Zulassung in Härtefällen (AMHV) (Arzneimittel-Härtefall-Verordnung) in Kraft getreten. Durch die Verordnung ist das Verfahren zur bestätigten Anzeige eines Arzneimittel-Härtefallprogramms durch die Bundesoberbehörden eingeführt und geregelt worden. BfArM und PEI sind damit für Härtefallprogramme im Rahmen ihrer Zuständigkeit nach §77 AMG die zuständigen Bundesoberbehörden. Die Arzneimittel-Härtefall-Verordnung gilt nur für Arzneimittel-Härtefallprogramme, d.h. Programme, die zur Behandlung von Gruppen von Patienten intendiert sind. Die Behandlung eines indiviuellen Einzelfalls ist nicht Gegenstand der Arzneimittel-Härtefall-Verordnung und des damit verbundenen Anzeigeverfahrens bei den Bundesoberbehörden.
Ob die Voraussetzungen der Arzneimittel-Härtefall-Verordnung vorliegen, kann anhand des nachfolgenden Entscheidungsdiagramms geprüft werden:
Entscheidungsdiagramm zu Arzneimittel-Härtefallprogrammen (Größe: 61 KB)
BfArM und PEI werden in Kürze einen Entwurf zu einer gemeinsamen Bekanntmachung zur bestätigten Anzeige von Arzneimittel-Härtefall-Programmen veröffentlichen. Eine Anzeige eines Arzneimittel-Härtefall-Programms kann aber bereits jetzt vorgenommen werden. Zu Form und Inhalt verweisen wir in diesem Zusammenhang insbesondere auch auf die Amtliche Begründung zur Arzneimittel-Härtefallverordnung. Anzeigende werden gebeten, das Formular zur Anzeige eines Arzneimittel-Härtefallprogramms zu verwenden:
Formular zur Anzeige eines Arzneimitte-Härtefallprogramms nach §3 AMHV (Größe: 62 KB)
Anzeigen zu Härtefallprogrammen im Zuständigkeitsbereichs des BfArM richten Sie bitte an folgende Adresse:
Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM)
Klinische Prüfungen/GCP
Kurt-Georg-Kiesinger Allee 3
53175 Bonn
Anfragen per Email richten Sie bitte an folgende Adresse: klinpruefung@bfarm.de
Wir weisen darauf hin, dass ab Inkrafttreten der AMHV alle neuen Arzneimittel-Härtefallprogramme gemäß § 4 AMHV erst nach Zugang einer Bestätigung der Anzeige durch die zuständige Bundesoberbehörde von der verantwortlichen Person begonnen werden dürfen. Für zum Zeitpunkt des Inkrafttretens der Verordnung bereits durchgeführte Arzneimittel-Härtefall-Programme gilt die Übergangsvorschrift nach § 9 AMHV.
Bestätigte Arzneimittel-Härtefallprogramme gemäß § 4 Abs. 1 AMHV
| Arzneimittel Wirkstoff Darreichungsform Art d. Anwendung Dosierung | Medizinische Indikation Patientengruppe | Datum des Zugangs der bestätigten Anzeige | Laufzeit des Härtefall- programms | Verantwortliche Person (Firma) Kontaktdaten |
|---|---|---|---|---|
Vimpat (Wirkstoff: Lacosamid 10 mg/ml) Sirup zur oralen Einnahme Dosierung: bis zu 2 x 200 mg pro Tag | schwere therapierefraktäre Epilepsieform | 10.10.2011 | 09.10.2012 | Verantwortliche Person: UCB GmbH Alfred-Nobel-Straße 10 40789 Monheim T.: +49 2173 48 4848 F.: +49 2173 48 4841
Kontaktdaten: Frau Angela Schmidt-Mertens UCB Pharma GmbH Alfred-Nobel-Straße 10 40789 Monheim T.: +49 2173 48 2022 +49 2173 48 3258 F.: +49 2173 48 2010 E-Mail: Angela.Schmidt-Mertens@ucb.com |
Ruxolitinib (INC424) (Wirkstoff Ruxolitinib) Tabletten zur oralen Anwendung Dosierung: 2 x 25 mg pro Tag | Primäre Myelofibrose (PMF) oder Post Polycythemia vera Myelofibrose (PPV MF) oder Post-Essentielle Thrombozythemie Myelofibrose (PET-MF) | 23.05.2011 | 22.05.2012 | Verantwortliche Person: Kontaktdaten: |
Zanamivir i.v. (Wirkstoff: Zanamavir 10 mg/ml) Infusionslösung zur intravenösen Anwendung | Lebensbedrohliche Influenza-Infektion | 24.03.2011 | 23.03.2012 | Verantwortliche Person: Kontaktdaten: T.: + 49 177 8915213 Email: oax70190@gsk.com |
| Crizotinib 250 mg (Wirkstoff Crizotinib) Kapsel, Tabletten zur oralen Anwendung Dosierung: max. 2 x 250 mg pro Tag | Nichtplattenepithelkarzinom der Lunge mit Translokation oder Inversion im Genlocus der anaplastischen Lymphomkinase (ALK) | 03.01.2012 | 28.01.2013 | Verantwortliche Person: Pfizer Pharma GmbH Linkstr. 10 10785 Berlin Kontaktdaten: Dr. Lutz Grassnickel Pfizer Pharma GmbH Linkstr. 10 10785 Berlin Tel.: 030-55005501 E-Mail: CrizotinibCU@pfizer.com |
| Abirateron-Acetat 250 mg (Wirkstoff Abirateron-Acetat) Tabletten zur oralen Anwendung Dosierung: 4 x 250 mg pro Tag | metastasiertes, kastrationsrefraktäres Prostatakarzinom nach Versagen einer Docetaxel-basierten Chemotherapie | 20.01.2011 | 19.01.2012 | Verantwortliche Person: Kontaktdaten: |
| GILENYA 0,5 mg (Wirkstoff: Fingolimod), Hartkapsel zur oralen Einnahme, 1 x 0,5 mg pro Tag | schubförmig verlaufende Multiple Sklerose | 02.12.2010 | 01.12.2011 | Verantwortliche Person: Kontaktdaten: |
Jevtana® (Wirkstoff Cabazitaxel) Konzentrat u. Dosierung: 25 mg/m² KOF über 1 h i.v. alle 21 Tage | Metastasiertes hormonrefraktäres Prostata-Carcinom Vorgesehen für Patienten, die an einem metastasierten Prostata-Carcinom leiden und nicht auf eine hormonablative Therapie ansprechen und bereits mit einer Docetaxel-haltigen Chemotherapie vorbehandelt wurden | 17.08.2010 | 07.04.2011 Grund für vorzeitigen Beendigung: Marktzulassung erteilt | Verantwortliche Person: Kontaktdaten: |
| SCENESSE® 16 mg (Wirkstoff: Afamelanotid), Implantat zur subkutanen Anwendung, bedarfsabhängige Dosierung | Erythropoetische Protoporphyrie (EPP) | 04.10.2010 | 03.10.2011 | Verantwortliche Person: Kontaktdaten: |
*0,06€ pro Anruf aus dem deutschen Festnetz; max. 0,42€ pro Minute aus dem deutschen Mobilfunknetz
Download:
Weitere Informationen
Informationen zur Verordnung
Europäische Arzneimittelagentur
Die Europäische Arzneimittelagentur EMA veröffentlicht Stellungnahmen zu "Compassionate Use"-Programmen (Arzneimittel-Härtefallprogramme) sowie eine entsprechende Fragen&Antworten-Liste auf ihren Internetseiten.
Hinweise der EMA zu "Compassionate Use"
"Fragen und Anworten"-Liste der EMA zu "Compassionate Use"-Programmen