| Arzneimittel (Wirkstoff) | Medizinische Indikation / Patientengruppe (Hinweis: Die Voraussetzungen gemäß § 2 Abs. 1 AMHV müssen erfüllt sein) | Datum des Zugangs der bestätigten Anzeige | Laufzeit des Härtefall- programms | Verantwortliche Person (Firma) |
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| Wirkstoff: Pritelivir 100 mg Tabletten | Treatment of acyclovir-resistant mucocutaneous HSV (Herpes Simplex Virus) infections in immunocompromised adults. | 02.11.2023 | 02.11.2024 | Verantwortliche Person: AiCuris Anti-infective Cures GmbH Friedrich-Ebert-Strasse 475 42117 Wuppertal Kontaktdaten: myTomorrows Anthony Fokkerweg, 61; 1059 CP Amsterdam Netherlands Tel: + 31 88 525 3 888 E-Mail: regulatory@mytomorrows.com |
| Wirkstoff: Arimoclomol Kapseln | Treatment of Niemann-Pick disease Type C in Germany | 12.12.2023 | 12.12.2024 | Verantwortliche Person: Zevra Denmark A/S Ole Maaløes Vej 3 DK-2200 Copenhagen Denmark Kontaktdaten: Telephone:+45 39 17 82 72 Email: medicalaffairs@zevra.com |
| Wirkstoff: LOXO-292, 20,40,80 mg, Hartkapsel; 5 g, Pulver zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen | A Multi-Center Expanded Access Program (EAP) for the Treatment of Patients with Locally Advanced or Metastatic Solid Tumors with Rearranged During Transfection (RET) Activation (LIBRETTO-201) | 21.11.2023 | 21.11.2024 | Verantwortliche Person: Kontaktdaten: |
| TAS-120 (Futibatinib), 4 mg, Filmtablette | AN OPEN-LABEL COMPASSIONATE USE PROGRAM OF FUTIBATINIB (TAS-120) IN PATIENTS WITH ADVANCED CHOLANGIOCARCINOMA HARBORING FGFR2 GENE REARRANGEMENTS | 18.12.2023 | 18.12.2024 | Responsible Person: Legal Representative: Kontaktperson: |
| Leniolisib 10 mg, 30 mg and 70 mg Filmtabletten | Patients with Activated PI3 Kinase Delta Syndrome (APDS). | 06.06.2023 | 06.06.2024 | Responsible Person: Legal Representative: Kontaktperson: |
| Tofersen (BIIB067) 6.7 mg/ml solution for injection | Treatment of patients with Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) associated with a mutation in the Superoxide Dismutase 1 (SOD1) Gene | 12.12.2023 | 12.12.2024 | Responsible Person: Europäischer Vertreter /European Representative: Kontaktperson: |
| Nedosiran (DCR-PHXC) | FÜR PATIENTEN MIT PRIMÄRERHYPEROXALURIE TYP 1 (PH1) | 19.07.2023 | 19.07.2024 | Responsible Person: Legal Representative: Kontaktdaten: |
| Brensocatib (INS1007) Darreichungsform: (as Monohydrate), 10mg, tablets | for the treatment of Non-Cystic Fibrosis Bronchiectasis (patients completing the ASPEN trial). | 18.03.2024 | 18.03.2025 | Responsible Person: Legal Representative: Kontaktdaten: |
| Arzneimittel: Iptacopan (LNP023) Wirkstoff: LNP023 hydrochloride Darreichungsform: Hartkapseln | Managed Access Program (MAP) CLNP023B12004M to provide access to iptacopan (LNP023) for Complement 3 Glomerulopathy in native and transplanted kidneys | 15.04.2024 | 15.04.2025 | Responsible Person: Kontakt: |
| Wirkstoff: Ganaxolone 50 mg/ml, Suspension zum Einnehmen | Compassionate Use of Ganaxolone for Treatment of Cyclin-Dependent Kinase-Like 5 (CDKL5) Deficiency Disorder (CDD) | 06.10.2023 | 06.10.2024 | Responsible Person: EU Representative: Kontaktdaten: |
| Wirkstoff: Mobocertinib (TAK-788) Kapsel 40mg | Second-line treatment of Non-Small Cell Lung Cancer (NSCLC) with EGFR exon 20 insertion mutations. | 11.08.2023 | 11.08.2024 | Responsible Person: Takeda GmbH; Byk-Gulden-Straße 2; 78467 Konstanz Contact details: Stefan Joenleit Tel.:+49(0) 16090512604 E-Mail: stefan.joneleit@takeda.com |
| Wirkstoff: Olorofim | Treatment of Invasive Fungal infection | 27.12.2023 | 27.12.2024 | Responsible Person: Contact details: |
| Wirkstoff: Nirogacestat | Behandlung von Fortschreitenden desmoiden Tumoren/Agressive fibromatose (DT/AF) | 15.03.2024 | 15.03.2025 | Responsible Person: Contact details: |
| Wirkstoff: Zilucoplan | Compassionate Use Program: Zilucoplan for Participants with generalized Myasthenia Gravis (gMG) | 12.07.2023 | 12.07.2024 | Responsible Person: Contact details: |
| Wirkstoff: Sparsentan | Compassionate Use Program (CUP) with Sparsentan for the Treatment of Primary Immunoglobulin A Nephropathy (IgAN) | 08.08.2023 | 08.08.2024 | Responsible Person: Contact details: |
| Wirkstoff: Pirtobrutinib 100 mg Filmtabletten | Zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem Mantelzelllymphom (MCL), die zuvor mit einem Bruton-Tyrosinkinase (BTK)-Inhibitor behandelt wurden. | 19.10.2023 | 19.10.2024 | Responsible Person Contact details: |
| Wirkstoff: Pirtobrutinib 100 mg Filmtabletten | Zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidivierter oder refraktärer chronisch lymphatischer Leukämie (CLL), die zuvor mit einem Bruton-Tyrosinkinase (BTK)-Inhibitor behandelt wurden. | 19.10.2023 | 19.10.2024 | Responsible Person Contact details: |
| Wirkstoff: Erdafitinib | Behandlung von Patienten mit einer Veränderung des Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptors (FGFR) bei fortgeschrittenem oder metastasierendem Urothelkarzinom | 15.12.2023 | 15.12.2024 | Responsible Person: Contact details: |
| Wirkstoff: Repotrectinib (BMS-986472) | BMS-986472 (Repotrectinib) als Behandlung für erwachsene Patienten mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem R0S1-positivem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs | 24.01.2024 | 24.01.2025 | Responsible Person: Contact details: Judith Ruf |
| Wirkstoff: Fruquintinib (TAK-113) | Fruquintinib (TAK-113) intended to treat adults with refractory metastatic colorectal cancer (mCRC) who cannot be adequately treated with current standard therapy | 30.01.2024 | 30.01.2025 | Responsible Person: Contact details: |
| Wirkstoff: Pridopidine | Pridopidine compassionate use programme in patients with Huntington's Disease" (PL101-HD502) | 24.01.2024 | 24.01.2025 | Responsible Person: Contact details: |
| Wirkstoff: Elamipretide | Zur Behandlung von Patienten mit genetisch bestätigten seltenen Erkrankungen mit bekannter mitochondrialer Dysfunktion | 08.02.2024 | 08.02.2025 | Responsible Person: Contact details: |
Wirkstoff: Emblaveo® (Avibactam-Na, Aztreonam) | Behandlung von Infektionen aufgrund aerober gramnegativer Erreger bei Erwachsenen mit begrenzten Behandlungsoptionen | 22.02.2024 | 22.02.2025 | Responsible Person: Contact details: |
| Wirkstoff: Leriglitazone | Erwachsene Patienten und Patienten im Alter von ≥ 2 Jahren mit zerebraler X-gebundener Adrenoleukodystrophie (X-ALD). | 26.02.2024 | 26.02.2025 | Responsible Person: Contact details: |
| Wirkstoff: Belumosudil | Zur Behandlung der chronischen Graft-versus-Host-Krankheit (cGvHD) bei erwachsenen Patienten nach Versagen von mindestens zwei vorherigen systemischen Therapielinien | 11.04.2024 | 11.04.2025 | Responsible Person: Contact details:
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| Wirkstoff: Dordaviprone | Treatment of H3 K27M-mutant diffuse glioma | 15.04.2024 | 15.04.2025 | Responsible Person: Contact details:
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