A

Akronym

Eine meist sprechende Kurzform des Studientitels, z.B. HAnd-suture versus STApling for closure of loop ileostomy (HASTA Study).

Aktive Kontrolle

(s. kontrollierte Studie)

Allgemeinverständliche Kurzbeschreibung

Laienverständliche Beschreibung der Studie zur Information der Studienteilnehmer und der allgemeinen Öffentlichkeit.

Amendment

Änderung des Prüfplans, in schriftlicher Form festgehalten. Substantielle Änderungen des Prüfplans müssen bei der zuständigen Behörde und der Ethik-Kommission beantragt werden.

AMG (Arzneimittelgesetz)

(s. Gesetzlicher Rahmen)

Arm (Interventionsarm)

Unter dem Begriff „Arm“ wird eine Behandlungsgruppe verstanden. Eine Studie ist einarmig, wenn es nur eine Behandlungsgruppe und keine Kontrollgruppe gibt. In den meisten Studien gibt es zwei oder mehr Arme (Behandlungsgruppen).

Audit trail

System zur Protokollierung aller Änderungen in einer Datenbank. Es wird aufgezeichnet, welcher Anwender wann was geändert hat. So können Änderungen im Nachhinein nachvollzogen werden. Der public audit trail ist öffentlich einsehbar.

Auftragsforschungsinstitut (Contract Research Organization, CRO)

(s. CRO)

Ausschlusskriterien

Auflistung aller Indikationen, Begleiterkrankungen, sowie Begleitumstände (z.B. Schwangerschaft, Alter etc.) die eine Studienteilnahme von Studienteilnehmern ausschließen.

B

Baseline

Der Ausgangszustand (z.B. Laborwert, Blutdruck) eines Studienteilnehmers zu Beginn der Studie. Die unbeeinflussten Werte werden ermittelt und später mit auftretenden Veränderungen verglichen.

Behandlungsarm

(s. Arm)

Beobachtungsstudie

(s. Studientyp nicht-interventionell)

BfArM (Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte)

Eine dem Geschäftsbereich des Bundesministeriums für Gesundheit zugeordnete Bundesoberbehörde. Sie genehmigt klinische Prüfungen, ist zuständig für die Zulassung/Registrierung von Arzneimitteln und die Überwachung und Überprüfung der Arzneimittelsicherheit und des Arzneimittelverkehrs. Des Weiteren ist das BfArM für die Risikoüberwachung von Medizinprodukten zuständig.
Die zweite Bundesoberbehörde neben dem BfArM ist das Paul-Ehrlich-Institut (PEI), welches u.a. für die Zulassung von Sera und Impfstoffen zuständig ist.

Bias

Verzerrung; systematischer Fehler: Tendenz der Studienergebnisse, systematisch von den „wahren“ Ergebnissen abzuweichen. Bias führt entweder zu einer Über- oder Unterschätzung der wahren Wirksamkeit einer Maßnahme. Die Ursachen dafür liegen vor allem im Design und der Durchführung der Studie und führen zu systematischen Unterschieden zwischen den Vergleichsgruppen, z.B. bei der Auswahl der Teilnehmer (Selektionsbias), der Erhebung der Endpunkte (measurement bias oder Messungsbias) oder dem Verlust von Teilnehmern in der Studie (attrition bias oder Verschleiß-Bias). Ergebnisse aus Studien mit geringem Risiko für Bias werden als valide angesehen.

C

Compliance

Die Bereitschaft und Fähigkeit eines Studienteilnehmers die während der Studie gegebenen Anweisungen zu befolgen.

CRO (Contract Research Organization)

Auftragsforschungsinstitute übernehmen Aufgaben im Auftrag des Sponsors, die im Zusammenhang mit der Durchführung von klinischen Studien anfallen.

Crossover-Design

(s. Gruppenzuteilung)

D

Deklaration von Helsinki

Erklärung des Weltärztebundes zu ethischen Grundsätzen für die medizinische Forschung am Menschen. Es werden wichtige Patientenrechte und Patienteninteressen benannt, die dem Schutz der Studienteilnehmer dienen sollen.

DRKS-ID

Vom DRKS automatisch vergebene Nummer zur eindeutigen Identifizierung der Studien im Studienregister.

Drop-out

Studienteilnehmer, der aus einer Studie ausscheidet, weil er nicht weiter daran teilnehmen möchte oder weil im Verlauf der Studie ein oder mehrere Ausschlusskriterien eingetreten sind, sodass er zu seinem eigenen Schutz nicht weiter teilnehmen darf.

E

Einarmig/einarmige Studie

(s. Arm)

Einschlusskriterien

Auflistung aller Indikationen sowie Begleitumstände (z.B. Alter etc.), die erfüllt sein müssen, damit potentielle Studienteilnehmer in die Studie aufgenommen werden können.

Einwilligungserklärung (Informed Consent Form, ICF)

(s. ICF)

Endpunkte

Zielvariablen der Studie. Alle Endpunkte müssen vor Beginn der Studie bestimmt und im Studienprotokoll niedergeschrieben werden. Es muss definiert sein, welcher Parameter (was), zu welchem Zeitpunkt (wann), mit welcher Methode, welchem Gerät oder Erhebungsinstrument etc. (wie) erfasst wird. Als primärer Endpunkt wird das Hauptziel der Studie bezeichnet, die Nebenziele sind die sekundären Endpunkte.

Entblindung (GCP-V §3 Nr.11)

Offenlegung der Gruppenzugehörigkeit bei verblindeten Studien (z.B. ob ein Teilnehmer eine Tablette mit Wirkstoff oder ein Placebo bekommen hat).

Epidemiologische Studie

In einer epidemiologischen Studie wird der Zusammenhang zwischen der Exposition gegenüber einem Risikofaktor (oder einem protektiven Faktor) und dem Auftreten einer Krankheit untersucht. Epidemiologische Studien sind in der Regel nicht-interventionell (s. Studientyp nicht-interventionell).

Ethik-Kommission

Eine Ethik-Kommission (EK) ist ein unabhängiges Gremium aus im Gesundheitswesen und in nichtmedizinischen Bereichen tätigen Personen, dessen Aufgabe es ist, ethische Grundsätze in der Medizin und ihren Grenzgebieten zu wahren.

Klinische Studien/Prüfungen müssen bei Ethik-Kommissionen vorgelegt und zustimmend bewertet werden.

Dabei prüft die Ethik-Kommission u.a. das Studienprotokoll/den Prüfplan, die Eignung der Prüfer, die Angemessenheit der Einrichtungen sowie den möglichen Nutzen für die Studienteilnehmer.

Seit Inkrafttreten der EU-Verordnung (EU) Nr. 536/2014 und nach Ablauf der Übergangsfrist am 31.01.2023 wird für klinische Prüfungen mit Arzneimitteln die zuständige Ethik-Kommission über einen Geschäftsverteilungsplan bestimmt und es gibt nur noch eine national zuständige EK. Der Standort des Prüfzentrums bei Monocenterstudien oder der Standort des ehemaligen Leiters der klinischen Prüfung bei Multicenterstudien ist damit belanglos geworden. Die Anträge auf Genehmigung werden über ein gemeinsames EU Portal (CTIS) bei den Mitgliedstaaten eingereicht. Bei dem Genehmigungsverfahren sind sowohl die Bundesoberbehörden als auch die Ethik-Kommissionen beteiligt.

Für alle anderen Studien (wie Studien nach Berufsrecht und Medizinproduktestudien) gibt es weiterhin eine federführende Ethik-Kommission als hauptverantwortliche Ethik-Kommission, wenn eine Studie mehrere Prüfzentren in verschiedenen Zuständigkeitsbereichen hat. Sie wird durch den Standort des Leiters der klinischen Prüfung oder des Studienleiters festgelegt. Das Votum der federführenden Ethik-Kommission gilt für die gesamte Studie in Deutschland.

F

Faktoriell

(s. Gruppenzuteilung)

Finanzierungsquelle

Studien können entweder kommerziell, öffentlich, privat oder durch eigene Haushaltsmittel finanziert sein. Zu den kommerziellen Förderern gehören beispielsweise industrielle Unternehmen. Zu den öffentlichen Förderern gehören beispielsweise das BMBF (Bundesministerium für Bildung und Forschung), die DFG (Deutsche Forschungsgemeinschaft) und die EU (Europäischen Union). Zu den privaten Förderern gehören beispielsweise Studiengesellschaften oder Stiftungen. Durch eigene Haushaltsmittel finanzierte Studien werden vom Budget des Studienleiters oder Antragstellers finanziert.

Follow up

Nachuntersuchungen, z.B. körperliche Untersuchungen, Messungen oder Befragungen, die nach der Intervention der Studie stattfinden und deren Ergebnisse in die Studienauswertung mit eingehen. 

G

GCP

Die gute klinische Praxis (Good Clinical Practice) ist ein internationaler ethischer und wissenschaftlicher Qualitätsstandard für die Planung, Durchführung, Dokumentation und Berichterstattung von klinischen Prüfungen am Menschen.

Gesetzlicher Rahmen

AMG: Die klinische Prüfung fällt unter das deutsche Arzneimittelgesetz, welches den Verkehr mit Arzneimitteln regelt und im 6. Abschnitt auf den Schutz des Menschen bei klinischen Prüfungen eingeht, sowie unter die EU-Verordnung Nr. 536/2014, die am 31.01.2022 in Kraft getreten ist.

MPDG / EU-MDR: Die klinische Prüfung fällt unter das Medizinprodukte-Durchführungsgesetz (siehe Kapitel 4) und damit auch unter die EU-Medical Device Regulation (siehe Kapitel VI). Am 26.05.2021 lösten diese das ehemalige Medizinproduktegesetz (MPG) ab.

Non-AMG/non-MPDG: Die Studie fällt weder unter AMG noch unter MPDG. Diese sog. „Sonstigen Studien“ werden in der Regel auf der Grundlage der jeweiligen Berufsordnungen für Ärztinnen und Ärzte durchgeführt (§ 15 – Forschung).

IVDR: Die klinische Prüfung fällt unter die In-vitro-Diagnostika-Verordnung, welche seit dem 26.05.2022 die bisher geltende IVD-Richtlinie ablöst und unter Kapitel VI auf Leistungsbewertungsstudien eingeht.

StrlSchV: Studie fällt unter die Strahlenschutzverordnung, welche seit dem 31.12.2018 in ihrer neuesten Form die Regelungen der ehemalige Röntgenverordnung (RöV) übernommen hat.

GenTG: Studie fällt unter das Gentechnikgesetz

TFG: Studie fällt unter das Transfusionsgesetz

Gesundheitsökonomie

Befasst sich mit der wirtschaftlichen Seite des Gesundheitswesens.

Gesundheitssystemforschung

Befasst sich mit Bedarf, Inanspruchnahme, Ressourcen, Strukturen, Prozessen, Ergebnissen und zuschreibbaren Resultaten (Outcomes) von verschiedenen Gesundheitssystemen, Subsystemen und größeren Institutionen, bzw. Programmen

Grundlagenforschung/physiologische Studie

Versucht u.a. neue Erkenntnisse über die Immunologie, Immunbiologie, die Zell- und Molekularbiologie oder die Genetik von Krankheiten zu gewinnen.

Gruppenzuteilung (Behandlungszuweisung)

Es gibt verschiedene Formen der Gruppenzuteilung. Zur Auswahl stehen:

• Einarmig: Es gibt keine Vergleichsgruppe.
• Parallelverteilung: Es gibt mehrere zeitlich nebeneinander geführte Studiengruppen (d.h. mehrarmig).
• Crossover: Die Studienteilnehmer wechseln im Laufe der Studie die Gruppe.
• Faktoriell: Parallele Gruppen, die durch mehrere Behandlungen und beeinflussende Faktoren definiert sind.

H

Hauptprüfer

s. Prüfer

Historische Kontrolle

Als Vergleich dienen retrospektiv vorliegende Patientendaten.

I

ICD

ICD steht für „International Statistical Classification of Diseases and Related Health Problems”, zu Deutsch und vereinfacht: „Internationale Klassifikation der Krankheiten“. Die ICD-10-GM ist an die Gegebenheiten in Deutschland angepasst (GM steht für German Modification). Neben der derzeit gültigen Version ICD-10 ist im Januar 2022 die neue Version ICD-11 in Kraft getreten. Für eine Übergangsfrist von 5 Jahren sind beide Versionen verwendbar. Bis die ICD-11 in Deutschland eingeführt ist, wird weiter nach ICD-10 verschlüsselt. 

ICH (International Conference on Harmonisation)

Internationale Konferenz, welche Leitlinien, u.a. GCP, herausgibt, mit dem Ziel die Gesetzgebungen für Arzneimittel und Medizinprodukte in den USA, Europa und Japan anzugleichen.

ICTRP (International Clinical Trials Registry Platform)

Plattform der Weltgesundheitsorganisation (WHO). Die Plattform bietet Informationen zum Registernetzwerk sowie eine Suchseite, über die die Studien aller Primärregister gefunden werden können.

IIT/IST (Investigator Initiated Trial/Investigator Sponsored Trial)

Eine Studie, bei der die Verantwortung für die Initiierung und Organisation der Studie (die Sponsorenschaft) nicht bei einem pharmazeutischen Hersteller, sondern bei einem Wissenschaftler/Arzt/Studienleiter (oder seiner/einer Institution) liegt. Genauere Informationen finden Sie in den FAQ "Handelt es sich bei meiner Studie um eine IST/IIT?".

ICF (Informed Consent Form), IC (Informed Consent)

Die „Patienteninformation und Einwilligungserklärung“, zu Englisch „Patient Information and Informed Conset Form“, dient der Dokumentation der erfolgten Aufklärung der Studien-/Prüfungsteilnehmer und deren Einwilligung an der Studie/klinischen Prüfung teilzunehmen. Sie besteht aus zwei Teilen:

Die Patienten-/Probandeninformation klärt die potentiellen Studien-/Prüfungsteilnehmer in schriftlicher Form über alle relevanten Aspekte wie z.B. Nutzen und Risiken der Teilnahme und möglicherweise bestehende Behandlungsalternativen auf. Nach Aushändigung und ausreichender Bedenkzeit muss eine Beratung und Aufklärung durch den Prüfarzt/Studienleiter erfolgen. Sie ist Bestandteil der Patientenrechte in Deutschland.

Erst wenn alle Fragen geklärt sind, können die Studien-/Prüfungsteilnehmer die Einwilligungserklärung unterzeichnen und damit in die Studie/klinische Prüfung eingeschlossen werden.

Indikation (Untersuchte Krankheit/Gesundheitsproblem)

Eine Studie könnte sich beispielsweise mit Depression, Brustkrebs oder Herzinfarkt beschäftigen. 

Intention to treat-Analyse

Bei der statistischen Auswertung einer Studie werden die Teilnehmer in jener Behandlungsgruppe ausgewertet, zu der sie nach dem Einschluss ursprünglich zugeordnet wurden, unabhängig davon, welche Behandlung sie tatsächlich im weiteren Verlauf erhalten haben.

Intervention

Interventionen sind Behandlungen. Dazu zählen u.a. medizinische Therapien wie Arzneimittel und Bestrahlung, aber auch Operationen, Gesprächspsychotherapie, andere Therapien wie Krankengymnastik und Präventionsmittel wie z.B. Impfungen. Man spricht davon, dass ein Studienteilnehmer einer Intervention ausgesetzt/exponiert wird.

Interventionelle Studie

(s. Studientyp interventionell)

Interventionsarm

(s. Arm) 

K

Klinische Studie / Klinische Prüfung

Unter einer „klinischen Studie“ versteht die WHO allgemein die experimentelle Prüfung einer Intervention (z.B. eine medizinische Therapie, Operation, Gesprächspsychotherapie oder ein Präventionsmittel) unter definierten Rahmenbedingungen. Dem gegenüber stehen hier die „Nicht-interventionellen Studien“.

Bei Studien mit Arzneimitteln und Medizinprodukten gibt es in der EU und Deutschland eigene Definitionen, da diese durch entsprechende Gesetze genau reguliert werden:

Gemäß europäischer Arzneimittelgesetzgebung (Verordnung (EU) Nr. 536/2014) umfasst der Begriff „Klinische Studie“ neben den interventionellen Studien, die hier „Klinische Prüfung“ und „Minimalinterventionelle Klinische Prüfung“ genannt werden, auch nicht-interventionelle Studien. Weitere Informationen über nicht-interventionelle Studien mit Arzneimitteln (NIS, AWB, PASS) finden sich z.B. in folgendem Dokument: Gemeinsame Empfehlungen zu AWB und PASS

In der Medizinproduktegesetzgebung (MDR 2017/745 und MPDG) wird im Wesentlichen zwischen „Klinischen Prüfungen“, die für das Inverkehrbringen als Medizinprodukt im Rahmen des sog. Konformitätsbewertungsverfahrens durchgeführt werden, und „Sonstigen Klinischen Prüfungen“, die der Beantwortung wissenschaftlicher oder anderer Fragestellungen dienen, unterschieden.

Bei In-vitro-Diagnostika, einer Untergruppe der Medizinprodukte, spricht man von „Leistungsstudien“, die eigens in der EU-Verordnung 2017/746 („IVDR“) geregelt sind.
(Stand 2023)

Kontrollierte Studie

In kontrollierten Studien existieren eine oder mehrere Gruppen, die mit der Gruppe der zu untersuchenden Intervention verglichen werden. Als Vergleichsgruppe kann z.B. eine historische Kontrolle dienen, oder eine Gruppe, die unbehandelte bleibt oder ein Placebo erhält. Eine Gruppe die Standardtherapie oder eine Vergleichssubstanz in verschiedenen Dosierungen oder Darreichungsformen erhält nennt man aktive Kontrolle.

L

Längsschnittstudie

Bei einer Längsschnittstudie (auch Verlaufs- oder Longitudinalstudie) wird eine Erhebung in zeitlichem Abstand mehrfach durchgeführt, meist über einen langen Zeitraum von Monaten oder Jahren. Die in den verschiedenen Erhebungswellen generierten Daten werden miteinander verglichen.

Leiter der klinischen Prüfung 

(s. Prüfer)

LPI (Lead principal investigator)

(s. Prüfer)

LPLV

Steht für “Last Patient Last Visit”, der letzten Visite des letzten Patienten und definiert den Studienabschluss.

M

Monozentrisch

Studie wird ausschließlich an einem Prüfzentrum durchgeführt.

MPDG und MDR

(s. Gesetzlicher Rahmen)

Multizentrische Studie

Studie wird an mindestens zwei Prüfzentren durchgeführt.

N

Nicht interventionelle Studie

(s. Studientyp nicht-interventionell)

Non-AMG/non-MPDG

(s. Gesetzlicher Rahmen)

P

Parallelverteilung

(s. Gruppenzuteilung)

Partnerregister

Die Aufgabe von WHO-Partnerregistern ist es, Studiendaten an das WHO-Primärregister zu liefern, dem sie assoziiert sind. An die WHO-Partnerregister werden bezüglich Inhalt, Qualität und Validität dieselben Anforderungen wie an die WHO-Primärregister gestellt.

Patienteninformation, Probandeninformation

(s. ICF)

Patientenregister

Ein Patientenregister dient zur Erfassung von Patienten und deren Krankheitsverlauf in einer Sammlung.

Der Begriff Patientenregister bezeichnet meist ein Datenbanksystem zur Erfassung von Patienten und deren Behandlungsdaten, die einer spezifischen Erkrankungsart oder Patientengruppe zuzuordnen sind.

Paul-Ehrlich-Institut

(s. PEI)

PCI (Principal Coordinating Investigator)

(s. Prüfer)

PEI (Paul-Ehrlich-Institut)

Das Paul-Ehrlich-Institut ist eine Bundesoberbehörde, die u.a. für die Genehmigung von klinischen Studien sowie die Zulassung von Allergenen, Blutprodukten, Impfstoffen, Seren und Gentransfer-Arzneimitteln zuständig ist. Die zweite Bundesoberbehörde neben dem Paul-Ehrlich-Institut ist das BfArM (Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte).

Pharmakogenetik-Studie

Studie, die den Einfluss individueller genetischer Merkmale (Erbfaktoren) auf die Wirkung von Arzneimitteln untersucht.

Pharmakogenomik-Studie

Die Studie beschäftigt sich mit der Frage, welche Gene/Genprodukte in Ihrer Regulation vom Wirkstoff beeinflusst wurden.

Phase einer Studie

Kurzbeschreibung der klinischen Studienphasen

Phase 0

Untersuchung menschlichen Materials, z.B. Gewebeproben, Biomarkerbestimmung. In bestimmten Fällen auch schon Studien an Menschen, z.B. zum Abschätzen neuer Therapeutika und bildgebender Diagnostika. Diese Tests werden mit subtherapeutischen Dosen (Microdosing), durchgeführt. Erste Ergebnisse im Bereich der Pharmakokinetik und Pharmakodynamik.

Phase I

Das zu testende Arzneimittel wird erstmalig am Menschen an einer kleinen Anzahl von gesunden Probanden oder an einer sorgfältig definierten Patientenpopulation (bei bestimmten Indikationen, bei denen eine Prüfung mit gesunden Probanden nicht möglich ist, z.B. Krebs oder HIV/AIDS) unter kontrollierten Bedingungen angewandt, um vorläufige Daten über die Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik zu erhalten.

Phase II: Therapeutische Exploration

Das zu testende Arzneimittel wird einer begrenzten Anzahl von Patienten verabreicht, bei deren Indikation eine Wirkung angenommen wird. Dabei werden der therapeutische Dosierungsrahmen definiert und die Wirksamkeit, Nebenwirkungen und klinische Toxizität ermittelt. Diese Studienphase wird oft in Phase IIa und Phase IIb unterteilt: Phase-IIa-Studien sind klinische Pilotstudien, die primär die Arzneimittelsicherheit evaluieren, während Phase-IIb-Studien die Wirksamkeit, insbesondere den Dosierungsrahmen und die Sicherheit untersuchen.

Phase III: Therapeutische Bestätigung

Das Arzneimittel wird in groß angelegten Studien getestet, bei denen es um Wirksamkeit und Sicherheit geht. Diese Studien werden für die Einreichung des neuen Arzneimittels zur Produktlizensierung bei regulatorischen Behörden benötigt. Manchmal werden Phase-III-Studien in Phase IIIa und Phase IIIb unterteilt: Phase-IIIa-Studien werden durchgeführt, nachdem die Wirksamkeit des Arzneimittels nachgewiesen ist, jedoch bevor eine Einreichung zur Produktlizensierung erfolgt. Phase-IIIb-Studien sind während der Phase III durchgeführte Studien, die vom Marketing verwendet werden können, um das Arzneimittel nach Zulassung auf dem Markt weiter zu fördern.

Phase IV: Therapeutische Anwendung

Phase-IV-Studien werden nach Marktzulassung eines Arzneimittels durchgeführt. Die Studien sind begrenzt auf die zugelassene Indikation, Dosierungsgrößen, Verabreichungsform und Patientenpopulation des Arzneimittels

PI (Principal Investigator)

(siehe Prüfer)

Placebo

Eine meist zu Studienzwecken eingesetzte "Schein-Intervention" z.B. eine Tablette ohne pharmakologisch aktive Substanz. Das Placebo darf hinsichtlich seiner äußeren Eigenschaften nicht von der aktiven Behandlung (dem Verum) unterscheidbar sein, wenn es seinen Zweck erfüllen soll.

Placeboeffekt

Ein messbarer therapeutischer Effekt, der in der Gruppe der mit dem Placebo behandelten Studienteilnehmern beobachtet wird.

Positives Votum/zustimmende Bewertung

Billigung einer Studiendurchführung durch die Ethik-Kommission. Ohne Vorliegen einer Zustimmung von Seiten der zuständigen Ethik-Kommission darf eine klinische Studie nicht begonnen werden.

Präventionsstudie

Studie in der Interventionen untersucht werden, die Krankheiten verhindern sollen, z.B. Impfungen.

Primärer Sponsor

(s. Sponsor)

Primärregister

Zur Anerkennung als WHO-Primärregister müssen von der WHO definierte Anforderungen bezüglich Inhalt, Qualität und Validität, Verfügbarkeit, Identifizierung der Datensätze, technischer Kapazitäten, Qualitätsmanagement sowie Administration erfüllt werden. Zudem müssen WHO-Primärregister einen nationalen Auftrag Ihrer Regierung haben. WHO-Primärregister liefern ihre Studiendaten an das WHO-Zentralregister (ICTRP) weiter, so dass diese dann weltweit über ein Portal verfügbar sind.

Primärer Endpunkt

Hauptzielvariable der Studie

(s.a. Endpunkte)

Principal Investigator (PI)

(s. Prüfer)

Prognosestudie

Studie mit dem Ziel Krankheitsverläufe, Krankheitsentwicklungen und Krankheitsereignisse vorherzusagen. Nach bestimmten Interventionen erfolgt die Identifizierung von Parameter, die Aussagen zur Prognose zulassen (z.B. Tumormarkerspiegel).

Prospektive Studie

Bei prospektiven Studien (z.B. Kohorten- oder Interventionsstudie) entstehen die Daten erst nachdem die Studie begonnen hat.

Protokoll (Studienprotokoll / Prüfplan)

Im Prüfplan wird die Studie detailliert beschrieben. U.a. werden dort der wissenschaftliche Hintergrund, das Studiendesign, die Zielparameter, die genaue Vorgehensweise, Ein- und Ausschluss, sowie Abbruchkriterien und wichtige Adressen festgehalten. Nach Beginn der Studie notwendige substantielle Änderungen am Prüfplan (sog. Amendments) müssen von der Ethik-Kommission und ggf. einer Bundesoberbehörde genehmigt werden.

Prüfer / Prüfarzt

Der Prüfer ist in der Regel ein für die Durchführung der klinischen Prüfung an Menschen verantwortlicher Arzt eines Prüfzentrums (bei Psychotherapiestudien der Psychotherapeut).

Wenn eine klinische Prüfung von einer Gruppe von Einzelpersonen an einem Prüfzentrum durchgeführt wird, ist der Prüfer der verantwortliche Leiter dieser Gruppe und kann als Hauptprüfer (im Englischen „Principal Investigator“ = PI) bezeichnet werden.

Wird in Deutschland eine Prüfung an mehreren Zentren durchgeführt, wird vom Sponsor ein Prüfer als Leiter der klinischen Prüfung (LKP) benannt (siehe z.B. MPDG §30), im Englischen auch Lead Principal Investigator (LPI) oder Principal Coordinating Investigator (PCI).

Für Arzneimittelstudien nach AMG & EU-VO 536/2014 gilt: Der „Prüfer“ ist eine für die Durchführung einer klinischen Prüfung an einer Prüfstelle verantwortliche Person. Der „Hauptprüfer“ ist ein Prüfer, bei dem es sich um den verantwortlichen Leiter eines Prüferteams handelt, das die klinische Prüfung an einer Prüfstelle durchführt. Der Begriff des LKP bei multizentrischen Studien wurde mit der EU-Verordnung abgeschafft.

Prüfplan

s. Protokoll

Prüfpräparat / Prüfmedikation (GCP-V §3 Nr.3 )

Prüfpräparate sind Darreichungsformen von Wirkstoffen oder Placebos, die in einer klinischen Prüfung am Menschen getestet oder als Vergleichspräparate verwendet oder zum Erzeugen bestimmter Reaktionen am Menschen eingesetzt werden. Hierzu gehören Arzneimittel, die nicht zugelassen sind, und zugelassene Arzneimittel, wenn diese im Rahmen einer klinischen Prüfung am Menschen in einer anderen als der zugelassenen Darreichungsform oder für ein nicht zugelassenes Anwendungsgebiet oder zum Erhalt zusätzlicher Informationen über das zugelassene Arzneimittel eingesetzt werden.

Prüfzentrum

(s. Studienzentrum)

Publikations-Bias

Verzerrung der Datenlage zu einer bestimmten Fragestellung, die dadurch entsteht, dass positive Ergebnisse mit größerer Wahrscheinlichkeit und schneller veröffentlicht werden als negative oder schwache Ergebnisse.

Q

Querschnittsstudie

Studie, bei der die Teilnehmer zu einem bestimmten Zeitpunkt ausgewertet werden, die Untersuchung also nur einmalig durchgeführt wird.

R

Randomisierung

Randomisierung ist die zufällige Zuteilung der Studienteilnehmer zu den Behandlungsgruppen oder Armen. Die Zuteilung gilt als zufällig, wenn anerkannte Verfahren zum Einsatz kommen und die Zuteilung nicht auf menschlichem Ermessen oder vorhersagbaren Prozessen beruht.

Rekrutierung

Als Rekrutierung bezeichnet man den Prozess der Suche nach Studienteilnehmern und deren Einschluss in eine Studie. Beim Pre-Screening wird nach geeigneten Studienteilnehmern gesucht, die voraussichtlich die Anforderungen für die Studie erfüllen. Dabei werden die vorliegenden Patientenakten grob gesichtet und/oder die Patienten direkt angesprochen. Willigt ein Patient in die Studienteilnahme ein, beginnt die Studie meist mit einer Screening-Visite, in der die Ein- und Ausschlusskriterien gewissenhaft und ggf. invasiv (z.B. durch Blutabnahmen) überprüft werden.

Der Status der Rekrutierung zeigt, ob für eine Studie noch Teilnehmer gesucht werden, oder die Rekrutierung bereits abgeschlossen ist.

Retrospektive Beobachtung

In retrospektiven Studien wird Material analysiert (z.B. Untersuchungsbefunde, Röntgenbilder, Daten), das bei Beginn der Studie bereits vorliegt.

S

Screening-Studie

Eine Screening-Studie untersucht, wie noch symptomfreie Krankheiten (in einem frühen Stadium) mit breit angelegten standardisierten Diagnoseverfahren erkannt werden können.

Sekundäre Endpunkte

(s.a. Endpunkte)

Nebenzielvariablen der Studie, in Ergänzung zu der Hauptzielvariable (primärer Endpunkt)

Sekundärer Sponsor

(s. Sponsor)

Sponsor 

Nach EU-VO 536/2014 für Arzneimittelstudien und EU-VO 2017/745 für Medizinprodukte ist der „Sponsor“ eine Person, ein Unternehmen, eine Einrichtung oder eine Organisation, die bzw. das die Verantwortung für die Einleitung, das Management und die Aufstellung der Finanzierung einer klinischen Prüfung übernimmt.

Laut AMG gibt es nur einen Sponsor. In manchen Ländern sind laut nationaler Gesetzgebung weitere (sekundäre) Sponsoren vorgesehen. Daher sieht die WHO die Unterscheidung zwischen primärem und sekundärem Sponsor vor.

Achtung: Der Sponsor im Sinne einer klinischen Studie ist nicht identisch mit dem Geldgeber!

Studienabschluss/Studienende

Eine Studie gilt im Sinne des Registers als abgeschlossen, wenn die letzte planmäßige Visite des letzten Studienteilnehmers beendet ist. Bei retrospektiven Datenauswertungen gilt das Datum, wann die Auswertung beendet wurde.

Studiendesign Zuteilung

Verfahren der Zuteilung der Studienteilnehmer auf die Arme:

Einarmige Studie: Es ist keine Kontrollgruppe vorhanden.

Kontrollierte, nicht randomisierte Studie: Studie ist mehrarmig, die Zuweisung der Studienteilnehmer zu den Gruppen erfolgt nicht zufällig.

Kontrollierte, randomisierte Studie: Studie ist mehrarmig, die Zuweisung der Studienteilnehmer auf die Arme erfolgt zufällig.

Studienprotokoll

(s. Prüfplan)

Supportive Care

Supportive-Care-Studien untersuchen begleitende und unterstützende Maßnahmen (Therapien).

Studienmedikation

(s. Prüfpräparat)

Studientyp interventionell

Studien bei denen eine studienbedingte Intervention an Studienteilnehmern vorgenommen wird (Medikation, Operation, Bestrahlung, aber auch Gespräche usw.).

Studientyp nicht-interventionell

Studien, bei denen keine studienbedingte Intervention an Studienteilnehmern vorgenommen wird.

Studienverantwortlicher im DRKS

Person, die die Eintragung einer Studie im DRKS vornimmt und für Aktualisierungen etc. verantwortlich ist. Sollte im Regelfall der Sponsor/Studienleiter sein, diese Aufgabe kann jedoch delegiert werden.

Studienzentrum

Ein Studienzentrum ist z.B. ein Krankenhaus oder eine Praxis in der alle studienrelevanten Aktivitäten durchgeführt werden.

T

Therapie

Alle der Beseitigung oder Linderung von Gesundheitsstörungen und Krankheitszuständen dienenden medizinischen Maßnahmen (Arzneimittel, Bestrahlung, Operationen etc.).

U

Unkontrollierte Studie

Eine Studie ist unkontrolliert, wenn es nur einen Arm und keine Vergleichsgruppe/n (Standardtherapie, Placebo, Studienmedikation in anderer Dosis etc.) gibt.

UTN (Universal Trial Number)

Die UTN soll der eindeutigen Identifikation klinischer Studien dienen. Diese Nummer soll vom Sponsor oder Principal Investigator frühzeitig auf der Homepage der WHO bezogen werden (https://trialsearch.who.int/utn.aspx). Die UTN wird Teil der Identifikationsnummer der Studie und wird an alle Stellen, mit denen Daten ausgetauscht werden, übermittelt. Auch im Prüfplan soll sie aufgeführt werden. Die UTN ist eine weltweit geltende Identifikationsnummer und keine Registrierungsnummer, weshalb sie als Sekundär-ID zu übermitteln ist, wenn eine Studie registriert wird.

V

Verblindung

Geheimhaltung der Gruppenzuordnung (Therapie oder Kontrolle) vor Studienteilnehmern, Studienärzten, Pflegepersonal oder Auswertern, die an einer Studie teilnehmen. Damit soll verhindert werden, dass durch das Wissen um die Gruppenzugehörigkeit die Therapieantwort der Studienteilnehmer, das Verhalten der behandelnden Ärzte oder die Bewertung der Ergebnisse beeinflusst wird. In einfach-blinden Studien wissen nur die Studienteilnehmer nicht über ihre Zuordnung Bescheid, in doppel-blinden Studien bleibt die Zuordnung Studienteilnehmern und behandelnden Ärzten verborgen. Die Verblindung von Ärzten und Studienteilnehmern ist nicht immer durchführbar (z. B. beim Vergleich von chirurgischen mit medikamentösen Verfahren), wobei eine Verblindung der Endpunkt-Auswerter (z.B. verblindeter Biometriker) in der Regel möglich ist (s.a. Bias).

Verum

Bei einer klinischen Prüfung eingesetztes Medikament, das im Gegensatz zum Placebo einen Wirkstoff enthält.

W

Wirksamkeit

Unter Wirksamkeit wird ein Effekt verstanden, der unter definierten und optimalen Bedingungen reproduzierbar ist.

Wissenschaftsinitiierte Studie (IIT/IST)

(s. IIT)

Z

Zielvariable

(s. Endpunkte)