Die Mission von Orphanet besteht in der Bereitstellung, Instandhaltung und Fortentwicklung einer Internet-Datenbank über Seltene Erkrankungen (SE) und Orphan Drugs. Orphanet gewährt freien und kostenlosen Zugang zu dieser Datenbank.
Die Sammlung und Verbreitung der Informationen stehen im Einklang mit den rechtlichen Voraussetzungen in den Teilnehmerländern: den Berufsordnungen, den Urheberrechten und allen sonstigen relevanten Gesetzen und Regelungen.
Die von Orphanet verbreiteten Informationen und entwickelten Serviceangebote stehen im Einklang mit den Richtlinien und Empfehlungen auf nationaler und internationaler Ebene, insbesondere im Hinblick auf Patientenrechte, Vertraulichkeit, Eigenverfügung über medizinische Daten, Regeln der Online-Medizin und der Netzwerksicherheit. Zum gegenwärtigen Zeitpunkt ist Orphanet den folgenden Ethik-Codes unmittelbar verpflichtet:
Die Datenbank steht unter der Verantwortung des Vorstandes, des Lenkungskomitees und eines internationalen Herausgeberbeirats, in einigen Ländern ist ein nationaler Beirat eingebunden. Datensammlung, -validierung und -publikation erfolgen gemäß Standardvorgehensweise der Orphanet SOP's. Alle öffentlich verfügbaren Informationen werden vor online-Publikation durch ein Mitglied des Komitees geprüft. Das Inventar der SE wird einmal im Monat aktualisiert. Alle Informationen im Leistungsverzeichnis werden einmal im Jahr aktualisiert. Die Enzyklopädie wird in unterschiedlichen Intervallen aktualisiert: Jeder Text ist mit dem Datum der letzten Aktualisierung versehen.